La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó un medicamento a base de leucovorina cálcica, una forma activa de ácido folínico, para el tratamiento de la deficiencia cerebral de folato (DCF), condición neurológica que ha sido asociada con algunos casos de trastorno del espectro autista (TEA).
La decisión fue publicada en el Registro Federal y confirmada por el Departamento de Salud y Servicios Humanos (HHS), marcando un avance significativo en la medicina personalizada aplicada a trastornos neurológicos.
La deficiencia cerebral de folato se caracteriza por niveles anormalmente bajos de 5-MTHF en el líquido cefalorraquídeo, pese a niveles normales en sangre. Esto provoca retrasos en el desarrollo, dificultades del habla, convulsiones y síntomas del espectro autista.
La leucovorina es capaz de cruzar la barrera hematoencefálica incluso cuando hay autoanticuerpos contra el receptor de folato alfa (FRα), lo que la convierte en una opción terapéutica eficaz en este subgrupo de pacientes.
La FDA aprobó su uso oral y parenteral para pacientes con DCF y evidencia inmunológica, otorgándole además la designación de medicamento huérfano. Hasta ahora, la leucovorina se utilizaba como rescate en quimioterapia y en algunos casos de anemia megaloblástica, pero sin aval oficial para condiciones neurológicas.
Estudios recientes, como el publicado en Molecular Psychiatry (2018), mostraron que la leucovorina mejoró la comunicación verbal y habilidades adaptativas en niños con TEA que presentaban autoanticuerpos anti-FRα.
La autoridad sanitaria aclaró que este fármaco no es una cura para el autismo, sino una intervención dirigida a un subgrupo específico de pacientes.
El medicamento cuenta con un perfil de seguridad favorable, registrándose efectos secundarios leves como insomnio, irritabilidad o malestar gastrointestinal.
La leucovorina aprobada estará disponible en EE.UU. a partir de noviembre de 2025, bajo prescripción médica especializada, y se evalúa su inclusión en programas de cobertura pública como Medicaid.
Además, la FDA solicitó continuar con ensayos clínicos de fase III y se prevé que el tratamiento sea evaluado en Europa y América Latina, lo que podría ampliar su disponibilidad internacional.
